Генотерапия связана с опухолью мозга у мальчика с генетическим заболеванием
Мальчик, получивший жизненно важную генотерапию по поводу генетического заболевания, позже заболел опухолью мозга, которую генетический анализ связал с вирусом, использованным в лечении. Этот случай, описанный в Nature 21 мая 2026 года, является редким примером рака, вызванного терапевтическим вирусом. Исследователи изучают механизмы для повышения безопасности в будущем.
Случай
Ребёнок с редким генетическим заболеванием получил генотерапию с использованием модифицированного вируса для доставки корректирующего гена. Спустя годы у мальчика развилась опухоль мозга. Генетическое секвенирование показало, что вирус встроился в ДНК ребёнка рядом с геном, связанным с раком, что потенциально спровоцировало рост опухоли.
Расследование
Исследователи из нескольких учреждений провели геномный анализ ткани опухоли. Они обнаружили, что вирусный вектор встроился рядом с протоонкогеном MYB, который ассоциирован с некоторыми видами рака. Исследование, опубликованное в Nature 21 мая 2026 года, оценивает риск такого события менее чем в 1 на 10 000 пациентов.
Последствия для генотерапии
Эта находка подчёркивает известный, но редкий риск, связанный с генотерапией на основе вирусных векторов. Регуляторные органы и разработчики пересматривают протоколы безопасности. Мальчик получает лечение от опухоли, его прогноз остаётся сдержанным.
Одобрение генной терапии для мозга
Первая генная терапия, доставляемая непосредственно в мозг, была одобрена в Европе и Великобритании в 2023 году для лечения редкого генетического заболевания — дефицита AADC. Терапия использует вирусный вектор для доставки корректирующего гена.
Что дальше
Исследователи планируют изучить паттерны интеграции вирусных векторов в более крупных когортах пациентов. Остаётся неясным, приведёт ли этот случай к изменениям в протоколах генотерапии или процедурах информированного согласия.
2 источника
Генотерапия связана с опухолью мозга у мальчика с генетическим заболеванием
